科学家经由过程递送mRNA革新体内造血干细胞

日期：2023-08-04 来历：本站 三木SEO-供稿：医药生物技能处 作者：治理员 种别：译文

造血干细胞具备持久自我更新的能力及分解成各种成熟血细胞的潜能。经由过程康健的造血干细胞移植可使患者造血干细胞“焕新”。然而，今朝的移植方案往往存于副作用，并且利用时机有限。美国宾夕法尼亚年夜学使用脂质纳米颗粒（LNP）封装递送mRNA以革新体内造血干细胞。该项研究结果在近日发表于《Science》杂志上，题为：In vivo hematopoietic stemcell modification by mRNA delivery 研究职员开发了一种封装mRNA的LNP，装载可靶向辨认造血干细胞上的干细胞因子受体（CD117）的抗体，称为CD117/LNP-mRNA。体外测试显示，使用CD117/LNP递送体系可高效医治镰刀型细胞血虚症，到达功效性治愈疾病的程度。研究职员还有使用CD117/LNP于小鼠体内递送促凋亡的p53上调凋亡调治因子（PUMA）mRNA，成果显示该历程会影响造血干细胞的功效，有用耗竭造血干细胞，为造血干细胞移植举行无毒性处置惩罚。 综上，该体内靶向递送体系为造血干细胞移植提供了一种无毒性处置惩罚方案，为多种遗传性疾病提供了潜于医治手腕。 注：此研究结果摘自《Science》，文章内容不代表本网站不雅点及态度。-三木SEO-